Si apre uno spiraglio di cura nel neuroblastoma, il tumore solido extracranico più frequente dell'età pediatrica.
Un trattamento a base di cellule CAR-T, cellule immunitarie prelevate dai pazienti e modificate geneticamente per riconoscere il tumore, ha mostrato per la prima volta efficacia nella maggioranza dei pazienti affetti dalla forma più grave della malattia. Il trattamento è stato messo a punto da medici e ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma; i dati relativi alla prima sperimentazione condotta su 27 pazienti sono stati illustrati sul New England Journal of Medicine.
Il trattamento si è dimostrato sicuro ed efficace: il 63% dei pazienti ha presentato una risposta al nuovo trattamento e più della metà di essi è andato incontro a una remissione completa di malattia. A 3 anni era vivo il 60% dei pazienti; la metà di loro (il 36%) non aveva segni di malattia in corso. Le cellule CAR-T, infine, erano presenti nell'organismo a 2-3 anni dall'infusione sostenendo nel tempo l'efficacia terapeutica. «È la prima volta a livello internazionale che uno studio sull'uso delle CAR-T contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti e su una casistica così ampia», ha commentato il coordinatore della sperimentazione Franco Locatelli, responsabile dell'area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù, nonché professore ordinario di Pediatria presso l'Università Cattolica del Sacro Cuore. «Finalmente abbiamo un'arma terapeutica in più che può essere impiegata per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma».
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell'età pediatrica e rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni. In Italia vengono formulate circa 120-130 nuove diagnosi all'anno. Ha una prognosi peggiore di altre neoplasie dell'età pediatrica: nelle forme metastatiche o ad alto rischio di ricaduta, la probabilità di guarigione definitiva è del 45-50%. In caso di ricaduta o di malattia refrattaria alle cure convenzionali, tuttavia, la possibilità di sopravvivere a 2 anni non supera il 5-10%. La sperimentazione ha riguardato questo tipo di malati: 27 pazienti di età compresa tra 1 e 25 anni che si erano già sottoposti a numerosi tentativi di cura. Tra il 2018 e il 2021 i pazienti sono stati trattati con l'infusione di cellule CAR-T di terza generazione.
Si tratta di linfociti T prelevati dal paziente stesso e modificate geneticamente per presentare sulla propria superficie il CAR (Chimeric Antigen Receptor), una molecola sintetica in grado di riconoscere il bersaglio tumorale (nel neuroblastoma è la molecola GD2) e di indirizzare i linfociti T contro le cellule malate. A differenza delle CAR-T di seconda generazione, i ricercatori hanno aggiunto ai linfociti T un ulteriore mix di molecole che accresce l'efficacia e la persistenza dei linfociti T ingegnerizzati. Inoltre, come ulteriore misura di sicurezza della terapia, è stato inserito un gene suicida (definito Caspasi 9 Inducibile o iC9) che blocca l'azione dei linfociti T modificati in caso di effetti indesiderati non controllabili con le convenzionali misure farmacologiche. Lo studio è stato realizzato grazie al contributo di Fondazione AIRC, ministero della Salute, Aifa e Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
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